Lo studio multinazionale di Fase II/III, randomizzato in doppio cieco e controllato con placebo, partirà negli Stati Uniti nei prossimi giorni
South Plainfield (U.S.A.) – Un nuovo farmaco che promette di sconfiggere il Coronavirus sta entrando in una fase avanzata di sperimentazione clinica: è una piccola molecola chiamata PTC299, sotto forma di compresse da somministrare per via orale. Il farmaco, sviluppato dalla biotech americana PTC Therapeutics, ha ottenuto dalla Food and Drug Administration il via libera per uno studio multinazionale di Fase II/III, randomizzato in doppio cieco e controllato con placebo. Negli Stati Uniti il trial partirà nei prossimi giorni, mentre in Spagna è stata già presentata la domanda di sperimentazione clinica, prevista anche in altri Paesi europei, in Brasile e in Australia.
PTC299 inibisce l'attività dell'enzima cellulare diidroorotato deidrogenasi (DHODH), che viene utilizzato per produrre i blocchi costitutivi di RNA per la produzione del SARS-CoV-2: recentemente l'enzima è stato identificato in modo indipendente come uno dei primi tre obiettivi più promettenti per intervenire contro il COVID-19. Il farmaco ha un doppio meccanismo d'azione che ha il potenziale per affrontare i due elementi critici del COVID-19: da un lato riduce la sua elevata replicazione virale, dall'altro modula selettivamente la risposta immunitaria attenuando la tempesta di citochine infiammatorie che insorge dopo l'infezione.
Lo studio integrato di Fase II/III verrà attuato in due fasi, la prima composta da 40 pazienti, seguita da una coorte più ampia di circa 340 pazienti. L'obiettivo primario è valutare la sicurezza di PTC299 e la sua efficacia clinica rispetto al placebo, valutata in base al tempo trascorso fino al miglioramento respiratorio negli adulti ricoverati in ospedale con COVID-19. Il farmaco è in fase di sviluppo anche per il trattamento di indicazioni oncologiche ed è attualmente allo studio in una sperimentazione clinica su pazienti affetti da leucemia mieloide acuta.
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