La Food and Drug Administration (FDA, l’agenzia del farmaco Statunitense), chiede maggiori poteri per assicurare la riuscita del programma di autorizzazione accelerata dei farmaci. La discussione su alcune criticità emerse è giunta anche sulla più famosa rivista di medicina: the New England Journal of Medicine.
Non è la prima volta che il programma di approvazione accelerata viene posto sotto i riflettori e messo in discussione. Recentemente, numerose polemiche sono nate a seguito dell’approvazione di aducanumab, anticorpo monoclonale contro l’alzheimer, che è stato approvato con questa via prioritaria pur avendo, a dire di molti esperti, prove di efficacia non sufficientemente convincenti a fronte di un costo molto elevato della terapia.
La FDA chiede più poteri al congresso
Sulla scia di questi dibattiti, sono stati gli stessi commissari della FDA a richiedere maggiori poteri al congresso degli Stati Uniti. La motivazione? Imporre alle aziende la realizzazione di studi clinici confermativi a seguito della procedura di autorizzazione accelerata. Il problema è serio perchè questi studi confermativi spesso non vengono conclusi nei tempi previsti ma in molti altri casi non vengono neanche avviati. Nel frattempo però, ed è qui uno dei punti principali del problema, il costoso farmaco rimane comunque disponibile sul mercato.
È inoltre evidente che il dibattito non sia più incentrato su un piano esclusivamente scientifico poichè emergono preoccupazioni sulla possibilità che le assicurazioni (base fondante del sistema sanitario americano) possano rifiutarsi di erogare rimborsi per questi costosi farmaci senza che vengano fornite adeguate prove sulla loro efficacia.
Il programma di approvazione accelerata
Il programma di approvazione accelerata nasce per nobili motivi nel 1992 quando, sulla scia dell’aumento dei casi di HIV/AIDS, emerse la necessità di fornire nuovi farmaci ai pazienti nel minor tempo possibile. Venne quindi ammessa la valutazione dell’efficacia di un farmaco sulla base di obiettivi surrogati.
Quindi, per fare un esempio, se dovessimo valutare un farmaco per la prevenzione dell’infarto dovremmo aspettare anni (anche decine) per capire effettivamente quanti infarti sono stati osservati nel gruppo che ha preso il farmaco e compararli ai dati del gruppo di controllo. Ma volendo accelerare il processo, potremmo ritenere sufficientemente valida la misurazione dell’abbassamento dei livelli di colesterolo, ritenendoli correlati alla riduzione del rischio di infarto. Certamente tutto logico, ma la medicina difficilmente è così lineare nei risultati e quindi, dopo l’urgenza dell'approvazione, è anche necessario confermare con più completezza i risultati.
L’analisi dei dati
In una recente analisi effettuata sulle approvazioni degli ultimi due anni, è stato constatato che per diversi farmaci non sono stati completati gli studi clinici confermativi o, nel caso in cui questi siano giunti al termine, i risultati non ne hanno confermato l’attività. Nonostante tutto, anche a fronte di risultati che non ne confermano l’efficacia, il farmaco rimane in commercio a prezzi elevatissimi.
Paradossalmente, questa disponibilità del farmaco (non efficace) non diventa solo tema di discussioni etiche ma ha anche risvolti pratici sulle successive ricerche cliniche perché molti pazienti preferiscono comunque accedere al farmaco già disponibile piuttosto che partecipare ad uno studio clinico, accettando la possibilità di essere trattati con un altro farmaco o con un placebo. In pratica un cane che si morde la coda.
Il disegno di legge Pallone
A fronte di queste problematiche il presidente della commissione energia e commercio Frank Pallone, ha presentato un disegno di legge per il miglioramento del programma di autorizzazione accelerata di FDA. Il testo prevede che siano ampliate le possibilità di azione per l’agenzia, tra le quali spicca il potere di ritirare dal commercio farmaci che non hanno fornito dati di supporto nei tempi previsti o che non hanno dimostrato l’efficacia prevista. Tra le altre cose, il disegno di legge Pallone prevederebbe anche l’obbligo di presentare la domanda di approvazione accelerata di un farmaco solo dopo l’avvio di uno studio clinico che dovrebbe confermarne l'efficacia. Sono tutti dettagli che già oggi non consentirebbero ad alcuni farmaci di essere liberamente disponibili sul mercato.
Nei passaggi valutativi presso la camera dei rappresentati, prima, e della commissione del senato, poi, diversi emendamenti hanno però ristretto la portata di azione del testo originale.
La discussione, tuttora aperta e in evoluzione, evidenzia quanto sia ancora difficile trovare un equilibrio tra i legittimi interessi delle aziende e la volontà di rendere disponibili dei farmaci nei tempi più rapidi possibili nel primario interesse dei pazienti.