Come riportato nella premessa della bozza di programma allegata, se da un lato assistiamo ad una crescente domanda di salute, dall’altro è indubbio che molti  farmaci cosiddetti innovativi hanno portato e porteranno un notevole guadagno in termini di sopravvivenza e di qualità di vita del paziente.

In tale contesto, la sostenibilità della spesa farmaceutica, in particolare di quella ospedaliera e ancora di più in ambito oncologico, è e continuerà ad essere un serio problema, anche in presenza del positivo impatto economico dei farmaci biosimilari.

Pur riconoscendo un indubbio valore alle iniziative intraprese per definire una metodologia di  approccio, rigorosamente scientifico, il numero dei farmaci autorizzati in ambito oncologico continua, per fortuna, a crescere, sebbene non tutti sembrano fornire vantaggi “consistenti”, ma, anzi, in alcuni casi modesti o solo in alcuni sottogruppi di pazienti, ottenendo comunque un prezzo particolarmente elevato, rispetto al beneficio fornito. 

Con queste premesse, risulta opportuno ripensare e rivedere la metodologia di approccio alla valutazione dei farmaci oncologici in modo che possa permettere sia di offrire sostanziali benefici per i pazienti, sia di ottimizzare la relativa spesa, in funzione dei risultati ottenuti.

Alla luce delle considerazioni che scaturiranno dal confronto verrà definito un documento di sintesi con i principali suggerimenti relativi alle valutazioni scientifiche, economiche e di accessibilità per la definizione di innovatività e del prezzo dei medicinali oncologici.

Il Convegno verrà organizzato in presenza (capienza massima 100 posti), con possibilità di partecipazione da remoto.

SIFEIT intende promuovere, un’iniziativa in tal senso, da realizzare a Roma il 13 dicembre 2021, presso la Casa dell’Aviatore, coinvolgendo gli interlocutori istituzionali, sia pubblici, sia privati, del mondo scientifico/accademico, delle principali associazioni chiamate a governare i processi di acquisizione e dispensazione dei farmaci oncologici.

Uno studio statunitense mette in luce per la prima volta una riduzione nella frequenza delle segnalazioni degli eventi avversi di tipo grave (SAE – serious adverse event) negli studi clinici oncologici condotti durante la pandemia da COVID-19

L’interessante osservazione emerge dal lavoro di un gruppo di ricercatori dell’Università della California, pubblicato sulla rivista Jama Oncology. Nella prospettiva che alcuni cambiamenti introdotti durante la pandemia nella modalità di conduzione degli studi clinici, possano essere mantenute anche a emergenza conclusa, il gruppo statunitense si è chiesto se alcune di queste modifiche, come la riduzione delle visite di monitoraggio in presenza e l’aumento di quelle a distanza, avessero modificato la valutazione di uno dei più importanti aspetti di un farmaco sperimentale: quello della sicurezza.

Per rispondere alla domanda il gruppo statunitense si è focalizzato sulle segnalazioni di SAE riportati in studi oncologici di fase 1, 2 o 3 di almeno 14 giorni condotti presso il loro istituto, confrontando il periodo precedente l’arrivo della pandemia (dal 1 gennaio 2019 al 14 marzo 2020) e quello pandemico ( dal 15 marzo 2020 al 31 dicembre 2021). La ricerca ha preso in esame i dati clinici di 530 pazienti colpiti da un tumore non ginecologico. L’analisi ha evidenziato che i pazienti arruolati nei trial svolti in fase pandemica:

• avevano un’età superiore,
• erano in misura maggiore di sesso maschile e
• avevano partecipato a studi clinici di durata più breve rispetto ai pazienti del periodo pre-pandemico.

Come atteso, inoltre, il numero totale di visite eseguite dai pazienti partecipanti in fase pandemica è stato inferiore e caratterizzate da una maggiore ricorso alle visite di monitoraggio a distanza rispetto a quelle effettuate nei trial svolti nel periodo precedente. 

Per valutare l’impatto sulla sicurezza delle differenze rilevate, gli autori hanno innanzitutto stimato il numero di pazienti che aveva segnalato almeno un SAE (228 pazienti), applicando poi un modello di regressione lineare multivariata. L’analisi ha indicato che gli studi condotti durante la pandemia erano associati a una probabilità più bassa di segnalazione di almeno un SAE. La stessa analisi, invece, non ha evidenziato differenze in relazione alla proporzione di visite condotte in modalità remota.

“Anche se questa osservazione non può essere spiegata da un maggiore ricorso ai monitoraggi a distanza, altri elementi a lungo termine legati alla pandemia come la riduzione del personale, l’incremento del carico amministrativo e i frequenti cambiamenti nei protocolli degli studi, potrebbero essere associati con la riduzione delle segnalazioni di SAE e andrebbero studiati in futuro”

I risultati dallo studio suggeriscono che i monitoraggi in remoto potrebbero essere una modalità sicura per i pazienti partecipanti a studi oncologici ma sottolineano, allo stesso tempo, la necessità di condurre studi più ampi per validare l’associazione tra le segnalazioni di SAE e questa modalità di conduzione delle visite di controllo.